Tiget: dove l’Hiv diventa la cura a malattie genetiche

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Il gruppo di ricerca del dott. Naldini

Qualche giorno fa sono andata a visitare l’SR-Tiget, un istituto di ricerca fondato da Telethon presso l’ospedale San Raffaele di Milanodedicato alla terapia genica. Il Tiget ha due strutture, una che fa ricerca nell’ambito delle malattie genetiche dell’infanzia, l’altra che ospita i piccoli pazienti in terapia. Le malattie genetiche rare, mi ha spiegato il Professor Luigi Naldini, direttore del centro di ricerca, colpiscono 250 milioni di persone in tutto il mondo. oltre un milione solo in Italia, ma probabilmente questa cifra è sottostimata.

Nel 2010, dopo anni di ricerca e di sperimentazioni, i ricercatori del Tiget hanno ottenuto i primi risultati positivi con una terapia genica davvero.rivoluzionaria, perché, per restituire ai pazienti una versione funzionante del gene in loro difettoso sfrutta come vettore il virus HIV. L’HIV che ha ucciso centinaia di migliaia di persone, reso innocuo e riprogrammato, oggi viene usato come strumento per la cura di malattie genetiche altrimenti incurabili come la leucodistrofiametacromatica, la beta talassemia e la immunodeficienza chiamata sindrome di Wiskott-Aldrich. Il Professor Aiuti, responsabile della ricerca clinica dell’SR-Tiget, mi ha mostrato il reparto in cui i bambini che vengono da tutto il mondo sono curati attraverso questa tecnica.

Ho guardato i bambini e i loro genitori, e non ho potuto fare a meno di pensare che sarebbe valsa la pena di parlare dell’HIV, ma di parlarne bene, per una volta. È stato scelto l’HIV perché è un virus particolarmente “intelligente” ovvero, grazie alla sua facilità di ingresso e alla sua invisibilità all’interno delle cellule infette, il virus riesce ad eludere i principali metodi di annientamento virale del sistema immunitario umano e della medicina. Queste sono le caratteristiche che hanno reso questo virus fatale ma sono anche le caratteristiche che lo rendono uno strumento utile per la cura di centinaia di migliaia di bambini. Faccio quindi il mio elogio al virus dell’HIV e se oggi posso farlo è grazie al Telethon, al Professor Naldini e a tutto il suo staff.